I Pareri del Comitato
La sperimentazione dei farmaci
17 novembre 1992
Secondo una definizione dell'OMS (1984), i "farmaci sono tutte
le sostanze che, introdotte in un organismo vivente, possono
alterarne una o più funzioni". Sfruttando questa
proprietà, l'uomo li ha progressivamente trasformati in
uno strumento basilare di progresso già in medicina, dove
hanno contribuito a sconfiggere o ridimensionare molte malattie e
sofferenze, sia in altri campi come quello agricolo dove hanno
partecipato in larga misura al soddisfacimento del crescente
bisogno di cibo dell'umanità.
I farmaci, tuttavia, comportano anche pericoli ed
inconvenienti di diversa natura: condizionamenti commerciali, che
possono distorcerne la ricerca e gli impieghi; un'informazione
fuorviante, che talvolta ne esalta effetti terapeutici non
provati sottovalutando sia i danni che il loro uso inappropriato
può comportare sia l'importanza, per la difesa della
salute, dei fattori ambientali, sociali, economici e culturali;
la presenza sul mercato di specialità identiche nei
contenuti, ma dissimili nel nome e nel prezzo che contribuiscono
a generare sprechi e confusione; usi distruttivi, come quelli a
fini bellici; impieghi incauti, come quelli che nel passato hanno
portato ai disastri dell'eroina, della talidomide e di alcuni
erbicidi. Sia per questa loro ambivalenza, sia perché
riguardano bisogni primari dell'uomo, i farmaci sollevano una
grande varietà di problemi etici. Alcuni di essi sono
stati affrontati in precedenza da questo Comitato Nazionale per
la Bioetica (C.N.B.) ma solo nell'ambito di tematiche di ordine
più generale, come quella dell'informazione e consenso
all'atto medico.
Questo è invece il primo documento del C.N.B.
interamente dedicato ai farmaci, con l'obiettivo da un lato di
delineare una serie di aspetti critici meritevoli di ulteriore
approfondimento e, dall'altro di approfondirne uno di grande
attualità e, nello stesso tempo, di valore critico per la
raccolta delle conoscenze indispensabili per lo sviluppo ed il
corretto impiego dei farmaci: la loro sperimentazione in
laboratorio, sull'animale e sull'uomo. A questo fine il 12
novembre 1991 è stato costituito un Gruppo di lavoro,
coordinato dai Proff. Paoletti e Silvestrini e composto sia dai
membri del C.N.B. sia da un gruppo di "esperti" esterni,
comprendente i Proff. D'Agnolo, Fuccella, Lucchelli, Marini
Bettolo, Scorza Barcellona, Trabucchi e Zanchetti. Attraverso una
serie di riunioni ristrette e congiunte, tra le quali quelle del
7 gennaio 1992, 19 febbraio 1992, 22 aprile 1992, 26 maggio 1992
e 20 luglio 1992, nonché con l'aiuto di preziosi
contributi precedenti, tra i quali desidero citare il recente
Documento sulla sperimentazione animale del Consiglio Nazionale
delle Ricerche (1992), si è così pervenuti alla
stesura di una relazione conclusiva, che è stata
presentata al C.N.B. riunito in seduta plenaria il 17 novembre
1992. In tale occasione il documento è stato approvato,
dando contemporaneamente mandato ai Proff. Paoletti e Silvestrini
di recepire, prima di inviarlo alle stampe, una serie di
suggerimenti che peraltro non ne modificavano la struttura
fondamentale. Il Presidente Adriano Ossicini.
Sintesi e raccomandazioni
1 - I farmaci rappresentano uno strumento essenziale per la
tutela della salute intesa non solo come mancanza di malattia, ma
anche come "stato di benessere fisico, mentale e sociale" secondo
il significato estensivo che l'Organizzazione Mondiale della
Sanità attribuisce a questo termine. Oltre ad avere
rivoluzionato la medicina, i farmaci hanno infatti trovato largo
impiego in altri settori ugualmente critici per la vita
dell'uomo, come la pianificazione delle nascite, la
potabilizzazione delle acque, la disinfestazione dell'ambiente e
la produzione agricola. Sono inoltre diventati una fonte
rilevante di nuove conoscenze scientifiche, di mezzi economici e
di qualificate opportunità lavorative.
2 - Molti farmaci moderni vengono però ancora
sviluppati senza disporre delle conoscenze scientifiche di base
che ne dovrebbero orientare l'impiego. Questa carenza è
una delle cause dell'esteso ricorso alla sperimentazione
sull'animale e sull'uomo che, se da un lato garantisce la
sicurezza e l'efficacia dei farmaci, dall'altro ne ritarda
l'impiego e ne aumenta i costi, e suscita molte
perplessità etiche e scientifiche insieme. Il progresso
farmacologico, inoltre, è talvolta condizionato da fattori
economici, che inducono a concentrare gli sforzi sulle patologie
che assicurano profitti elevati ed a trascurare quelle
scarsamente rimunerative, anche se gravi. Non si può non
avvertire il rischio che questo fenomeno venga ulteriormente
aggravato dal processo di concentrazione, secondo solo a quello
verificatosi nel campo dell'energia nucleare, che potrebbe
tradursi in una situazione di monopolio. Questo fenomeno
può avere delle valenze etiche, oltre che economiche,
politiche e scientifiche nei limiti in cui esso tenda a seguire
una logica incompatibile con i principi umanitari cui deve
ispirarsi il settore sanitario. Tanto più si avverte
quindi la necessità di ribadire i principi fondamentali
che permettono di congiungere il progresso con il rispetto dei
diritti umani.
3 - In particolare nell'esaminare gli aspetti etici della
sperimentazione dei farmaci il C.N.B. esprime le seguenti
valutazioni: a) allo stato attuale delle conoscenze, la
sperimentazione dei farmaci è indispensabile per
verificarne la sicurezza e l'efficacia. Quella sull'animale deve
rispondere alle norme internazionali che tutelano il rispetto di
ogni forma di vita. Quella sull'uomo, se attuata correttamente ed
in maniera da non comportare rischi significativi, è non
solo lecita, ma doverosa. Risponde inoltre ad un principio
generale di solidarietà, dato che con la ricerca si
raccolgono informazioni che, pur non avendo un'utilità
immediata per chi vi si sottopone, entrano a far parte di un
patrimonio comune che anticipa l'evoluzione della terapia. b)
Esistono due tipi di sperimentazione: quella conoscitiva, dalla
quale il soggetto della sperimentazione stessa potrà
trarre solo un vantaggio indiretto, attraverso le applicazioni
pratiche che ne deriveranno, e quella terapeutica, che configura
invece un vero e proprio intervento medico, seppure ancora di
tipo sperimentale. La prima deve essere subordinata non solamente
all'espressione di un "consenso informato", ma anche
all'approvazione di Comitati Etici, formati da persone provviste
delle competenze etiche, giuridiche e scientifiche e di "laici"
che rappresentino i diritti di cittadini, in modo da soppesarne i
vantaggi e gli svantaggi e garantire il rispetto degli esseri sui
quali viene eseguita. Dovrà inoltre essere in genere
effettuata solo su soggetti capaci di intendere e volere e la cui
libertà di scelta - che potrà essere oggetto di
verifica da parte del Comitato Etico - non risulti in alcun modo
condizionata. La seconda comporta una varietà di
situazioni diverse, che vanno valutate caso per caso. In alcune
di esse il suddetto controllo rimane imperativo, mentre in altre,
connotate da particolarità cliniche da documentare, la
decisione potrà essere lasciata alla responsabilità
del medico curante, purché sostenuta da una ragionevole
certezza di vantaggio terapeutico per il soggetto della
sperimentazione stessa. Rimane il dovere, comunque, di condurla
con procedure corrette, informando il paziente ed ottenendone il
consenso. c) I metodi alternativi di sperimentazione
farmacologica, che si avvalgono fondamentalmente di modelli
matematici e di tessuti, cellule ed altri sistemi biologici,
rappresentano una possibilità di grande interesse. Ne va
pertanto incoraggiato lo sviluppo, ma sgombrando nello stesso
tempo il campo dall'illusione che possano rimpiazzare del tutto
la sperimentazione sull'animale e sull'uomo.
4 - Nella sperimentazione clinica di nuovi farmaci, debbono
essere seguite le procedure di buona pratica clinica. Per
l'Italia, si applica la Direttiva 91/507/CEE, recepita dal D.M.
Sanità del 27 aprile 1992, il cui contenuto deve essere
portato a conoscenza dei ricercatori e dei Comitati Etici che
sovrintendono alle sperimentazioni.
5 - Ogni medico deve possedere la conoscenza approfondita
delle caratteristiche dei farmaci che è indispensabile per
prescriverli correttamente. Spetta alle Autorità
accademiche e sanitarie stabilire le modalità per
raggiungere questo obiettivo.
6 - Un corretto atteggiamento clinico nei riguardi del farmaco
deve includere anche la cosiddetta "farmacovigilanza", che ogni
medico deve esercitare con acume, veracità e sollecitudine
verso il comune interesse.
7 - Passando a considerare aspetti collegabili a principi di
"Etica Pubblica", Il C.N.B. fa le seguenti raccomandazioni: a)
Occorre promuovere una cultura della ricerca scientifica di base,
ricordando che molti farmaci, a cominciare dalle vitamine e dai
vaccini, sono nati dallo studio di processi naturali
anzichè dalla sperimentazione sull'animale e sull'uomo. b)
Un problema particolare è rappresentato dai cosiddetti
"farmaci orfani", destinati a malattie gravi, che non vengono
realizzati o prodotti in quantità sufficienti per ragioni
economiche. Per risolvere questo gravissimo problema non è
sufficiente richiamarsi ai principi astratti di ordine
umanitario. Lo Stato, l'OMS ed altre organizzazioni
internazionali devono intervenire sia direttamente sia fornendo
all'industria farmaceutica, che nel mondo moderno rappresenta uno
dei protagonisti del progresso farmacologico, gli incentivi
necessari.
